Les systèmes de DSE ont besoin de garde-fous sur les technologies « Patients comme les miens »

VLes partisans des dossiers de santé électroniques et d’autres plates-formes technologiques de santé ont commencé à faire connaître et à démontrer les capacités de « patients comme les miens », qui insèrent des analyses distillées à partir des données du DSE dans le flux de travail du médecin pour guider les décisions cliniques. Bien que ces mises en œuvre puissent être utiles, de simples analyses ne doivent pas être considérées comme des preuves, et il faut veiller à mettre en œuvre et à vérifier rigoureusement ces outils afin d’éviter les résultats cliniques et financiers négatifs associés à des décisions de soins incorrectes.

À la base, le concept des « patients comme les miens » est simple : les résultats obtenus par des patients similaires pour chaque choix de soins envisagé sont mis à la disposition d’un prestataire de soins de santé, comme s’il demandait : « Qu’est-il arrivé aux patients similaires pour lesquels le même choix de soins a été effectué ? le choix a été fait ?

Les fournisseurs explorent « les patients comme le mien » comme moyen de faire évoluer le DSE de son rôle historiquement passif dans le flux de travail clinique vers un rôle plus actif. À ce jour, les rôles actifs limités des DSE se sont principalement concentrés sur l’aide à la décision clinique (CDS) pilotée par alerte qui a poussé ou forcé les prestataires à se conformer aux lignes directrices ou aux processus explicitement approuvés par le système de santé. Il a été démontré que cette forme d’aide à la décision clinique améliore considérablement les résultats cliniques et la qualité des processus. Mais si elle est mal appliquée, elle peut aussi avoir des conséquences désastreuses.

En tant que médecin et chercheur en informatique, je crois depuis longtemps aux principes de la médecine fondée sur des preuves établis au cours du dernier demi-siècle et j’ai cherché à développer une technologie qui intègre des preuves fiables et précises dans les soins prodigués à chacun. Pourtant, alors que ce travail est de plus en plus piloté par les communautés de la technologie et des investisseurs, je crains de plus en plus que les principes méthodologiques fondamentaux sur lesquels s’appuie la communauté médicale soient outrepassés, créant des risques pour les patients, des coûts inattendus pour le système de santé, et un risque croissant de responsabilité pour les professionnels de la santé.

Le processus de la communauté médicale pour générer et mettre en œuvre des données probantes sur les soins est bien établi et alimenté par des essais cliniques, des recherches observationnelles et des méta-analyses appuyées par des méthodologies convenues et un examen par les pairs. Les résultats sont résumés dans des lignes directrices et une formation approfondie renforce la capacité des professionnels de la santé à identifier des sources de données fiables et à utiliser les meilleures données probantes dont ils disposent.

Malgré la rigueur et le volume des preuves cliniques standard, celles-ci ne suffisent pas à elles seules à répondre aux besoins qu’exige la médecine de précision. Dans certaines spécialités, moins de 20 % des décisions médicales quotidiennes sont étayées par des preuves de qualité. La technologie peut jouer un rôle essentiel pour créer rapidement des preuves observationnelles provenant de patients similaires et permettre l’utilisation de ces preuves au chevet du patient. Les grands acteurs de la technologie et les grands acteurs du DME ont commencé à développer une technologie « des patients comme le mien » et leurs machines de relations publiques suscitent l’enthousiasme quant à un avenir prometteur.

Toute technologie fournissant des preuves doit toutefois garantir que les normes de transparence, de qualité des données et de rigueur méthodologique sont respectées. Les réglementations imposent déjà aux entreprises des sciences de la vie, qui bénéficient également d’importantes incitations financières en matière de preuves cliniques, des normes élevées lorsqu’il s’agit de la manière dont elles génèrent et communiquent les preuves de leurs produits.

Automatiser les « patients comme les miens » est risqué et peut causer des dommages

Permettez-moi de vous présenter un scénario simple qui se produit des milliers de fois par jour à travers le pays : un patient consulte son médecin traitant avec une hypertension artérielle incontrôlée, malgré six mois de tentatives de contrôle sous losartan à faible dose, un médicament de première intention courant dans le pays. classe de médicaments contre l’hypertension artérielle, bloqueurs des récepteurs de l’angiotensine II. Le DSE identifie 10 000 patients « similaires » et affiche, pour une demi-douzaine de traitements possibles contre la tension artérielle, leurs changements attendus de la pression artérielle après six mois ainsi que leur risque de crise cardiaque sur cinq ans. Le médecin constate que la tension artérielle semble être mieux contrôlée avec l’hydrochlorothiazide (un autre médicament courant contre l’hypertension dans la classe des diurétiques thiazidiques), et que le risque de crise cardiaque sur cinq ans est le plus faible de quelques points de pourcentage, et l’ajoute donc au schéma thérapeutique existant. , et renvoie le patient sur son chemin.

Cet ajout aide en effet à contrôler la tension artérielle du patient. Mais 12 mois plus tard, le patient consulte son médecin en raison de douleurs et d’un gonflement du gros orteil. On lui diagnostique la goutte, une maladie pour laquelle les diurétiques thiazidiques augmentent le risque. Le patient a maintenant besoin d’une prise en charge chronique coûteuse pour une maladie douloureuse et débilitante qui aurait pu être évitée en adoptant une approche plus fondée sur des preuves, soit en ajustant la dose de losartan, soit en ajoutant un autre médicament.

Si des recommandations telles que le scénario que j’ai décrit sont intégrées aux flux de travail cliniques, elles seront appliquées des centaines de fois à travers le pays.

Qu’est-ce qui n’a pas fonctionné dans ce cas-là et comment peut-on l’éviter ?

Premièrement, le DSE définissait automatiquement « similaire » sans que le médecin ajoute des critères cliniques importants pour son patient. Étant donné que « similaire » peut être défini de nombreuses façons, il est essentiel de comprendre ce que demande le médecin pour définir correctement « similaire ».

Deuxièmement, les patients peuvent être « similaires » à différents moments de leur parcours clinique ; il est essentiel de s’assurer que des patients « similaires » sont au même point de décision. Dans le scénario de l’hypertension, un patient pourrait avoir une tension artérielle incontrôlée un certain nombre de fois au cours de sa vie et, si tous ces points sont pris en compte, le schéma thérapeutique le plus intense donnera probablement les meilleurs résultats – mais un tel schéma viennent avec les événements les plus indésirables. L’utilisation d’une méthodologie appropriée pour identifier le point de décision, ainsi que pour faire correspondre les patients sur les caractéristiques démographiques et cliniques liées à leurs résultats, est nécessaire pour produire des suggestions cliniques fiables.

Troisièmement, en fournissant uniquement des analyses simples du pourcentage de patients présentant une tension artérielle contrôlée ou un risque de crise cardiaque à 5 ans, et non des intervalles de confiance autour de l’estimation ponctuelle, « des patients comme le mien » ne parvient pas à transmettre l’incertitude dans la prédiction.

Quatrièmement, ces problèmes méthodologiques sont aggravés par des données de DSE désordonnées qui doivent être nettoyées avant d’effectuer des tâches prédictives.

Cinq étapes pour obtenir correctement des preuves pour les « patients comme le mien »

Pour générer correctement des preuves à partir de données d’observation telles que celles extraites du DSE afin de guider le traitement des « patients comme le mien », les critères suivants doivent être remplis :

Utilisez une méthodologie statistique appropriée. Une méthodologie statistique appropriée qui contrôle les facteurs de confusion dans les données d’observation est essentielle pour tirer des conclusions à partir de données du monde réel.

Standardiser l’évaluation de la qualité des données. Les ensembles de données utilisés à des fins prédictives doivent être nettoyés à cet effet et chaque fois qu’une cohorte de patients est créée pour une analyse de « patients comme le mien », la cohorte doit être évaluée comme étant statistiquement puissante pour répondre à la question clinique posée.

Standardiser les définitions des concepts cliniques. Une maladie comme le diabète peut être définie de différentes manières, en examinant les codes de diagnostic, les médicaments, les valeurs de laboratoire et une combinaison de ces éléments au fil du temps. Les définitions doivent être transparentes pour permettre aux prestataires de savoir si leur patient répond aux critères.

Transparence et auditabilité de niveau réglementaire. Toute recommandation faite par un système « patients comme le mien » doit être traçable, y compris les données sources, les méthodes et le code utilisé pour mettre en œuvre l’analyse. De tels outils destinés aux « patients comme les miens » doivent être réglementés en tant que dispositifs médicaux dans les directives publiées par la FDA fin 2022.

Transmettre des informations et une visualisation aux prestataires. Les prestataires doivent recevoir suffisamment d’informations pour contextualiser une recommandation et déterminer si leur patient y est correctement représenté.

Même si je reste enthousiasmé par le potentiel de fournir des preuves précises pour soigner tout le monde et que je crois que les approches « des patients comme les miens » constituent un moyen essentiel d’améliorer la prise de décision, je crois qu’il est impératif de s’en tenir à une méthodologie solide et à la transparence lorsque générer des preuves. La mise en œuvre de tableaux de bord avec des analyses superficielles sans comprendre le scénario clinique sous-jacent entraînera de pires résultats pour les patients et des coûts plus élevés pour un système de santé déjà surchargé.

Saurabh Gombar, MD, Ph.D., est le médecin-chef d’Atropos Health, qui crée des preuves concrètes pour les systèmes de santé et les entreprises des sciences de la vie, et professeur adjoint de médecine à la Stanford School of Medicine.